TEXTO: RAMÓN OLIVER IMAGENS: DANIEL SANTAMARÍA
A Agência Espanhola de Medicamentos acaba de emitir a autorização para o uso hospitalar do NC1, o primeiro medicamento de terapia avançada para o tratamento de lesões na medula espinhal. Este fármaco revolucionário, que já alcançou melhorias significativas em 30 pacientes com lesões incompletas na medula espinhal, foi desenvolvido por uma equipe médica do Hospital Universitário Puerta de Hierro, em Madrid. O NC1 é o resultado de 25 anos de pesquisa em um projeto liderado pelo Dr. Jesús Vaquero, que recebeu financiamento e apoio institucional da Fundación MAPFRE.
«Quando o médico chega e diz que você não vai voltar a andar, o mundo cai sobre você. Em um segundo, isso muda sua vida». Esse é o forte relato de Andrés Herrera. Doze anos atrás, ele sofreu uma lesão na medula espinhal em um acidente de trânsito que o condenou a passar o resto de sua vida em uma cadeira de rodas. Tinha apenas 27 anos de idade. Até que em 2011 uma porta para a esperança foi aberta para Andrés e um grupo de pacientes na mesma situação. Uma equipe médica do Hospital Universitário Puerta de Hierro, de Madrid, chefiado pelo neurocirurgião Jesús Vaquero, ofereceu-lhes a possibilidade de participar de um projeto de pesquisa baseado no uso de células-tronco para o tratamento e regeneração de lesões na medula espinhal.
O resultado deste projeto é o NC1, o primeiro medicamento de terapia avançada para o tratamento de lesões medulares traumáticas. O medicamento já recebeu autorização da Agência Espanhola de Medicamentos para uso hospitalar após 25 anos de intensa pesquisa em que participaram numerosas equipes de profissionais do hospital Puerta de Hierro. Um longo processo que passou por várias etapas, desde os primeiros estudos in vitro, trabalho com células-tronco e testes pré-clínicos em animais, até que em 2013 começaram os primeiros ensaios clínicos com pacientes humanos. A Agência Espanhola de Medicamentos autorizou o tratamento de 30 pacientes durante o primeiro ano, um número que os responsáveis médicos do Hospital Puerta de Hierro acreditam que pode ser gradualmente expandido até chegar a 100 pacientes por ano.
Um tratamento sem precedentes
O NC1 é um medicamento totalmente personalizado apenas para uso hospitalar. Sua criação inicia-se com células-tronco autólogas do próprio paciente, uma vez que pesquisas mostram que elas são mais eficazes e aplicáveis a esse tipo de doenças. O processo começa com a remoção cirúrgica das células-tronco mesenquimais do paciente. Essas células são transferidas em um recipiente hermético diretamente da sala de cirurgia para uma sala de produção de células («a sala branca»), que possui condições ambientais especiais que reduzem o risco de contaminação durante o trabalho. Lá elas são tratadas e submetidas a um cultivo por várias semanas. Uma vez que este processo esteja completo, prepara-se o medicamento que é administrado no paciente em altas concentrações, tanto na área exata em que ocorreu a lesão da medula espinhal, quanto no líquido cefalorraquidiano. Para o paciente este é o começo. Depois, longas sessões de reabilitação lhe aguardam para reativar os músculos adormecidos.
Melhora na qualidade de vida
Os experimentos clínicos com NC1 mostraram melhoras significativas nos pacientes em quatro aspectos principais: controle de esfíncteres, melhora da função motora e das alterações da marcha, aumento da sensibilidade e redução da dor neuropática (dor gerada no sistema nervoso). Todos esses efeitos repercutem muito positivamente na qualidade de vida dos lesionados. «As pessoas nos veem e pensam, coitados, não podem andar. Mas há outros problemas relacionados às lesões na medula espinhal que não são tão óbvios, mas que dificultam muito o nosso dia-a-dia», lembra Andrés Herrera.
Um desses aspectos mais desconhecidos é o controle de esfíncteres. Os problemas de incontinência tornam-se uma constante que também afeta psicologicamente aqueles que a sofrem, podendo levar algumas pessoas a desistir de sair na rua ou desistir de suas relações sociais por medo de sofrer um episódio em público. «Eu tive que pedir a um amigo para me ajudar a limpar, e isso é muito difícil», lembra Herrera. Com a terapia de regeneração celular, cerca de 80% dos pacientes apresentaram melhorias significativas no controle esfincteriano. A melhoria da sensibilidade é outra tendência comum na maioria dos participantes dos ensaios clínicos. Todos eles, em maior ou menor grau, progrediram nesse aspecto. E, como os responsáveis por este projeto nos lembram, sentir uma carícia de um ente querido depois de anos significa um mundo para essas pessoas.
Muita cautela
A chegada deste fármaco é, sem dúvida, uma excelente notícia para os afetados por esta patologia e suas famílias. No entanto, os criadores desse importante avanço médico insistem que não devemos esperar resultados milagrosos nem alimentar falsas expectativas. O tratamento tem um alcance limitado e, além disso, não é aplicável em todos os casos. Apenas aqueles pacientes que apresentam lesões medulares incompletas devido a danos vertebrais a nível dorsal ou lombar são suscetíveis de melhora graças a essa terapia. «Em uma medula totalmente seccionada, não funciona», diz o Dr. Jesús Vaquero. «Tem que haver um mínimo de conservação anatômica da medula do paciente para que possamos colocar as células, de modo que elas ativem certos circuitos que não estão funcionando, mas que ainda estão presentes anatomicamente», acrescenta.
Os experimentos clínicos com NC1 mostraram melhoras significativas nos pacientes em quatro aspectos principais: controle de esfíncteres, melhora da função motora e das alterações da marcha, aumento da sensibilidade e redução da dor neuropática.
Estas limitações fazem com que a seleção cuidadosa dos pacientes que podem se beneficiar desse tratamento seja muito importante. Um comitê de seleção multidisciplinar, formado por profissionais da saúde, é responsável por analisar os casos, um por um, aplicando um protocolo escrupuloso de critérios médicos. «Devemos analisar cuidadosamente o tipo de lesão em questão. Também é essencial realizar um estudo genético desse paciente, pois pode acontecer de haver alguma alteração cromossômica em suas células que posteriormente venha a causar problemas durante a expansão celular», alerta o neurocirurgião-chefe do Hospital Puerta de Hierro.
O NC1 é um tratamento totalmente personalizado, adaptado a cada tipo e grau de lesão e que deve ser administrado em ambiente hospitalar e sob condições de segurança e isolamento clínico. Não é possível falar, portanto, de um medicamento capaz de ser fabricado industrialmente e destinado ao mercado. «É, afinal, um medicamento vivo», lembra o Dr. Vaquero, e, como tal, seu sucesso depende de «cuidar primorosamente da produção das células». Apesar de todas as limitações e dificuldades, esse avanço é um sucesso extraordinário na pesquisa médica com células-tronco e um motivo de esperança para aqueles que sofrem dessa patologia.Sobre a sua eficácia, o Dr. Jesús Vaquero lembra que com esta terapia «não podemos curar lesões na medula espinhal, mas podemos melhorar a qualidade de vida de quem as sofre».
Colaboração público-privada
Este marco de pesquisa médica tem sido possível graças à frutífera colaboração entre entidades públicas, como o Hospital Universitário Puerta de Hierro e o Ministério Regional de Saúde da Comunidade de Madrid, e entidades privadas como a Fundación MAPFRE e a Fundación Rafael del Pino, cujo apoio e financiamento permitiram que o NC1 se tornasse uma realidade. «Quando, em 1997, apostamos firmemente neste projeto, os objetivos que ele buscava pareciam ficção científica. Hoje, esse tratamento é uma esperança para milhares de pessoas que sofrem de lesões na medula espinhal, e representa um salto qualitativo impressionante no tratamento desse tipo de patologia», destaca Ignacio Baeza, vice-presidente da Fundación MAPFRE.
A Fundación MAPFRE participa todos os anos em iniciativas que beneficiam 25 milhões de pessoas em todo o mundo. A prevenção de acidentes de trânsito é, logicamente, um dos campos de atuação em que a Fundación é mais ativa. No entanto, o compromisso da Fundación MAPFRE vai além da prevenção e alcança aqueles que já foram vítimas de um acidente. Isso evidencia, como nos lembra Ignacio Baeza, seu envolvimento em mais de cem projetos de pesquisa que, como este, visam «oferecer uma segunda oportunidade às vítimas».
Doutor Jesús Vaquero
Chefe de neurocirurgia do Hospital Universitário Puerta de Hierro.
«Os pacientes nos dão lições de vida todos os dias»
Qual é o seu maior motivo de satisfação com este projeto?
Ter conseguido melhorar a qualidade de vida dos pacientes com lesão medular. Passamos de uma visão pessimista em que o paciente paraplégico não tem chance de melhora para uma em que muitas das sequelas neurológicas podem ser revertidas com as novas técnicas de terapia celular.
Foram muitos anos de pesquisa. Houve algum momento de dúvida ao longo do caminho?
Claro, o caminho não foi fácil, mas a dificuldade sempre foi superada graças ao apoio dos próprios pacientes, que em todos os momentos nos mostraram uma lição de superação de sua deficiência e de luta para seguir em frente. Eles sempre nos dão uma lição de vida.
O que é mais difícil neste tipo de projeto?
A complexidade dos modelos animais que devem ser realizados para poder transferir esses estudos para a clínica humana. Manter os animais com lesão medular durante meses, para ver o que pode ser alcançado, é uma fase necessária antes de chegar ao paciente. Estes animais devem ser submetidos a cuidados e tratamentos de reabilitação que exigem esforços mantidos por parte dos próprios pesquisadores.
Esta descoberta abre novos caminhos para o tratamento deste tipo de lesões?
Eu diria que ela consolida a utilidade da terapia celular para a deficiência secundária à lesão medular, o que é importante, porque as melhores opções terapêuticas capazes de abrir novos meios de otimismo estão se tornando cada vez mais visíveis. Embora seja necessário ser prudente para evitar o sensacionalismo. O importante é que as melhores opções sejam conhecidas.
Andrés Herrera
Paciente (39 anos, Madrid)
«Nunca esquecerei o primeiro dia
que voltei a sentir a sentir dor muscular»
Como você soube deste projeto?
Uma conhecida da minha mãe leu sobre o projeto em uma revista médica e contou a ela sobre isso. Nos interessou tanto que decidimos entrar em contato com a equipe do Dr. Vaquero. Nós lhe enviamos um e-mail contando nosso caso e foi assim que tudo começou.
Quanto tempo demorou até você notar os primeiros efeitos do tratamento?
As primeiras mudanças foram muito rápidas. Minha lesão é parcial, então eu já tinha sensibilidade, mas o que eu não sentia era o cansaço. Pouco depois de receber a primeira injeção, notei algo estranho: uma dor muscular! Três meses depois, quando me deram a segunda injeção, notei um forte golpe nas solas dos meus pés e comentei com o Dr. Vaquero. Ele pareceu surpreso e disse: «Já, tão cedo?»
O que mudou na sua vida?
Agora tenho uma maior autonomia da minha cadeira de rodas. Continuo sendo muito ativo e, embora obviamente haja situações em que não tenho equilíbrio e ainda preciso da cadeira, em geral, durante a maior parte do dia, me movo bem com a ajuda de muletas. O mundo é muito diferente quando você está em pé do que quando você está sentado na cadeira.
David Serrano
Paciente (Madrid, 46 anos)
«Posso fazer coisas que antes eu não fazia»
Como tudo começou?
Eu sofri um acidente de trânsito em 2002. Foi um colega, que também esteve no programa, que falou comigo pela primeira vez sobre essa possibilidade. Isso foi em 2011. Então vieram muitos testes psicológicos, de poder, de esforço… para determinar se era viável aplicar o tratamento ao meu caso. Questões burocráticas atrasaram um pouco mais o processo, até que em 2013 iniciei o tratamento.
Quais melhorias você já notou?
Agora tenho muito mais equilíbrio do que antes da terapia e posso fazer coisas que antes eu não fazia. Eu até consegui subir numa bicicleta! E não era uma bicicleta adaptada, era uma bicicleta comum. Mas, embora as melhorias na mobilidade ou no equilíbrio sejam muito positivas, na realidade elas não são o mais importante para mim. Afinal, eu já era autônomo na minha cadeira de rodas.
Qual é o aspecto mais importante?
O principal progresso é, sem dúvida, o controle dos esfíncteres. No meu caso era um verdadeiro fardo, além de me causar numerosos problemas médicos. Eu sofri seis infecções urinárias em um único ano, algumas delas tão graves que tive que ser internado. Isso fez meus rins sofrerem e me forçou a tomar antibióticos cada vez mais potentes.
Suas expectativas foram atendidas?
Meu ensaio clínico foi um dos primeiros e ocorreu tudo muito bem. O problema quando você tem uma lesão na medula espinhal é que sempre há muitas pessoas que te criam muitas expectativas e prometem coisas que não acontecem. Mas com o Dr. Vaquero nunca foi assim. Ele foi muito sincero desde o começo. Ele me disse claramente que eu não seria curado, mas que tinha certeza de que minha vida iria melhorar. E assim foi. Além disso, seu tratamento humano e o de sua equipe foram excepcionais. Eles estavam a par de tudo.